وفقًا لدراسة بحثية حديثة نُشرت في دورية "الخلية" التابعة لمستشفى جامعة ماساشوستس في الولايات المتحدة، يبدو أننا قريبون من العثور على علاج لمرض التوحد، وهو اضطراب وراثي يتسم بإعاقة ذهنية خفيفة إلى متوسطة.
تشير الدراسة إلى إمكانية التدخل في عمل البروتينات التي تؤثر على تطور المخ، والتي تظهر نقصًا في مستوى التوحد، بهدف تطوير علاج جيني يعمل على تعديل الجينات لتحفيز إنتاج البروتينات وإجراء تصحيح جيني على "خريطة جينية" الجسم. وفقًا لوكالة أنباء الشرق الأوسط، نقلت الدراسة عبارات البروفيسور جياني لي، الذي يعمل كأستاذ لعلم الجينات في جامعة هارفارد وأستاذ البيولوجيا الجزيئية في مستشفى ماساشوستس العام. أكد البروفيسور لي أنه من الممكن التدخل في علاج "متلازمة كروموسوم إكس" المرتبطة بمرض التوحد من خلال التعامل مع خلايا المرضى لإجراء تصحيح جيني يؤدي إلى تحفيز بروتين محدد داخل الخريطة الجينية للمرضى. وأشار إلى أن العبور الجيني المُعروف باسم "إف أم أر 1" هو المسبب لعدة أمراض وراثية، بما في ذلك التوحد ومرض هنتنغتون ومرض المخيخ الشوكي.
تتواصل الأبحاث حاليًا لاختبار هذا النموذج العلاجي على حيوانات التجارب لتحفيز إنتاج البروتينات الضرورية لعمل هذا الجين الحيوي وتطوره في خلايا المخ.
وأضاف البروفيسور لي أن البحث الجديد قد حدد آلية محتملة لمعالجة تشوهات جين إكس الهشة، وتم تحقيق تقدم في هذه الآلية عن طريق توليد الأحماض النووية المعروفة باسم "أر-لوبس"، التي يمكن استخدامها لإصلاح التسلسل الجيني في الخلايا المتضررة. وتتواصل العمليات التجريبية في المختبر حاليًا لتعزيز النتائج التي تم الوصول إليها حتى الآن.
